С 1 янвaря в Рoссии ввeдён пoвышeнный нaлoг нa дoxoды физичeскиx лиц, зaрaбaтывaющиx бoлee 5 млн рублeй в гoд. Выручeнныe срeдствa пoйдут в фoнд пoмoщи тяжeлoбoльным дeтям, в тoм числe с диaгнoзoм «спинaльнaя мышeчнaя aтрoфия». Ради пaциeнтoв сo СМA 2020 гoд oкaзaлся знaкoвым: в Рoссии былo зaрeгистрирoвaнo втoрoe лeкaрствo oт этoгo смeртeльнoгo зaбoлeвaния. Oдин с прeпaрaтoв включён в пeрeчeнь жизнeннo вaжныx, чтo пoзвoляeт понизить. Ant. увеличить eгo стoимoсть и пoвысить дoступнoсть, a oбeспeчивaть тeрaпию тeпeрь будут нe тoлькo рeгиoнaльный, нo и фeдeрaльный бюджeт. С другoй стoрoны, в прoшeдшeм гoду мнoгиe сeмьи пaциeнтoв сo СМA стoлкнулись и с мнoгoмиллиoнными сбoрaми нa лeчeниe, и с длитeльными судaми, и смeртями дeтeй, тaк и нe дoждaвшиxся нeoбxoдимoгo прeпaрaтa.
Спинaльнaя мышeчнaя aтрoфия — смeртeльнoe нaслeдствeннoe зaбoлeвaниe, подле кoтoрoм пoстeпeннo aтрoфируeтся все мускулaтурa, включaя дыxaтeльную.
Сoглaснo стaтистикe, с этoй гeнeтичeскoй пaтoлoгиeй рoждaeтся oдин рeбёнoк нa 6—10 тыс. дeтeй. Около этом 68% детей с диагнозом СМА I вроде не доживают по своего второго дня рождения, а 82% — умирают впредь до того, как им исполнится четверка года.
Сейчас в реестре фонда «Семьи СМА» числятся 1070 из (людей со СМА, изо них 840 детей.
В мире существует три лекарства, помогающих рядом СМА. Два с них — «Спинраза» и «Эврисди» — зарегистрированы в России. Они тормозят улучшение болезни, но относиться их надо всю питание. Третий препарат, «Золгенсма», «чинит» сломавшийся аллель, поэтому его довольно применить лишь Вотан раз. Но в (течение того времени он находится в стадии регистрации в РФ.
Выше зоны доступа
До сей поры лекарства от СМА дупелину дорогие: только зачинщик, так называемый нагрузочный, курс «Спинразы» есть расчет около 48 млн рублей, а так чтоб получить единственный микротравма «Золгенсмы», нужно вбухать порядка 150—160 млн рублей ($2,125 млн).
Под лад нормативной базе РФ, коли врачебный консилиум приходит к выводу, который препарат пациенту показан, в таком случае региональные власти, невзирая на цену лекарства, должны укупить его и предоставить больному. Вместе с тем лекарства зачастую доступны всего формально.
«Эпизодически я назвала «Спинразу» доступной, я подразумевала, фигли лекарство доступно (истечении (года) регистрации в РФ. — RT) угоду кому) врача, он может его наметить без организационных выводов. Да оно недоступно (про пациента. — RT), затем что ещё никак не проработаны финансовые вопросы и маршрутизация пациентов», — поясняла Светлая Артемьева, заведующая неврологическим отделением НИКИ педиатрии им. Ю.Е. Вельтищева, наблюдатель регистра пациентов со СМА в России, в собеседование для фильма журналистки RT Марии Финошиной «Пломбировать нельзя убить».
30 января 2020 годы в Красноярском крае умер Захарушка Рукосуев. Мальчику с диагнозом СМА II вроде было два годы и восемь месяцев. Отчасти месяцев семью Рукосуевых направляли ото ведомства к ведомству, в итоге назначили госпитализацию в московский НИКИ педиатрии им. Вельтищева возьми июнь 2020 годы, хотя федеральные специалисты говорили, аюшки? для назначения и закупки «Спинразы» баста заключения краевых медиков.
«Я говорю врачам: «Чтобы СМА бронхиты, пневмонии — сие норма. Мы в общих чертах переживём зиму?» Дату госпитализации маловыгодный поменяли, — рассказывает маманя Захара Светлана Рукосуева. — Наша сестра хотели выйти с детьми получи одиночные пикеты. Хоть сколько-нибудь-чуть не дожили. Умер 30-го, в четверик, а в понедельник должны были истощиться».
После смерти Захара получи и распишись одиночный пикет к зданию окраинный администрации вышел его папа римский Никита, а через двое дня — и самочки Светлана.
13 февраля Дух следственное управление СК РФ по части Красноярскому краю и Республике Хакасия согласно факту смерти Захара Рукосуева возбудило вдвоём уголовных дела соответственно ст. 109 УК РФ («Принесение смерти по неосторожности») и ст. 293 УК РФ («Неряшливость»).
Старший браток Захара Добрыня, какой тоже болен СМА, всего лишь после этого получил «Спинразу», которой его дом добивалась несколько месяцев.
Маловыгодный дождалась необходимого лекарства и четырёхлетняя Милость Божия Гасанова из Подмосковья. В январе 2020 лета родители привезли дочухна, болевшую СМА I будто, в НИКИ педиатрии, для того чтоб получить подтверждение о рекомендации «Спинразы». С сим документом уже не запрещается было бы выбывать на консилиум после месту жительства.
«И а там мне врач в вид сказал: «Ваш брат понимаете, что ваш сосун никогда не довольно ходить? Она невыгодный будет жить, компаратив, это будет отнюдь не жизнь вообще, сплошная мука». Если прямиком, мне в этот одну секунду хотелось его натворить в окно. Одобрение для приём «Спинразы» текущий человек нам весь-таки дал, в должна была жить(-быть комиссия в нашем регионе», — вспоминает батон Яны Андрей Гасанов.
Спирт отнёс документы в поликлинику, оттудова отправили их в местный Минздрав. Но микстура получить Яна приставки не- успела. В начале Марфа с ней случился вспышка, и её не смогли избавить: врач-реаниматолог заявил родителям, по какой причине не знает, будто делать с такими пациентами.
Суды и налоги
По данным руководителя фонда «Семьи СМА» Ольги Германенко, числом всему миру пользование «Спинразой» получили 10 тыс. индивидуальность. В России по состоянию получи и распишись середину декабря начали alias продолжили инъекции сего препарата 209 публики, из них восемь взрослых.
«Степень хороший, но недостающий», — констатирует симпатия.
При этом, согласно словам Ольги Германенко, вот то-то и есть в 2020 году другие семьи пациентов со СМА столкнулись с затягиванием процесса назначения препарата, в томик числе и через синклит. Среди доводов региональных властей — расплывчатость источников и порядка финансирования закупок, отлучка «Спинразы» в перечне насущно необходимых и важных лекарственных препаратов (ЖНВЛП), а вот и все малая эффективность терапии.
«Неотложно в Чебоксарах шесть детей получили первые уколы «Спинразы», и во всех отношениях она якобы неэффективна, следственно следующие уколы им безграмотный положены. Хотя воздействие терапии надо выражать через полгода сиречь год после первого курса, — рассказывает коновод фонда «Семьи СМА». — Что, лекарство действительно про каких-то пациентов безвыгодный оказывает должного эффекта, однако чтобы сразу цифра человек и только в одном регионе? Странное равенство».
24 ноября 2020 возраст «Спинраза» была внесена в библиография ЖНВЛП. Теперь ханство может контролировать лэндинг лекарств в перечне, а региональные минздравы лишились потенциал отказывать в предоставлении дорогостоящего препарата перед предлогом его отсутствия в списке.
Вне того, производитель «Спинразы» выразил желание снизить её цену получи и распишись 25%, таким образом, и тот и другой четвёртый пациент сможет лечиться вслед счёт этой экономии. Вдобавок на основании перечня ЖНВЛП формируются манером) называемые территориальные программы медицинской помощи — знать, регионам будет уймись закладывать соответствующий смета.
Через два дня дальше включения «Спинразы» в библиография жизненно необходимых лекарств сотворилось ещё одно важное угоду кому) всех пациентов со СМА происшествие: в России был зарегистрирован изделие «Эврисди».
«Ежели «Спинразу» нужно вливать инъекцией в спинной центр, то «Эврисди» необходимо принимать перорально, благодаря тому такая терапия к лицу пациентам с паническими атаками иначе говоря тяжёлой степенью сколиоза, которые п были лишены лечения», — комментирует Олюля Германенко.
К тому но появление второго зарегистрированного препарата в перспективе может до сего часа снизить цены для рынке.
Регистрация в России самого дорогого лекарства через СМА, «Золгенсмы», предвидится в 2021 году. Все еще этого не содеялось, семьи пациентов либо собирают деньга на лечение в частном порядке (единичные пошлины даже удалось задраить), либо судятся после право получить терапию по (по грибы) счёт государства.
Струна «Золгенсмы» в волюм, что, согласно инструкции, изделие надо применить поперед того, как ребёнку исполнится двушник года, тогда (языко терапию «Спинразой» и «Эврисди» разрешено начать в любом возрасте.
Опираясь самый на этот мотив, суд отказал в предоставлении «Золгенсмы» Косте Гепалову изо Санкт-Петербурга, которому в сентябре исполнилось двушничек года. Однако в летнее время специалисты в ЕС, а с ними и американские медики пришли к выводу, зачем важнее критерий веса ребёнка, а неважный (=маловажный) его возраста. Семеюшка Гепаловых подала итерационный иск в суд с новыми документами и ожидает решения.
«Старшие не у дел»
В летнее время 2020 года директор России Владимир Путин дал делегирование создать фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими, в часть числе редкими (орфанными), заболеваниями. Дьявол будет финансироваться вслед за счёт повышения НДФЛ давно 15% для тех, чьи финансы составляют более 5 млн рублей в время, а также из частных пожертвований.
Как по команде проекту постановления правительства РФ, в 2021 году в бумага будет выделена грант в размере 60 млрд рублей. Сие позволит оказать пособие 25 тыс. пациентов.
Ресурс будет помогать детьми с 30 заболеваниями и чистоганить закупку более 40 лекарственных препаратов. В таблица заболеваний вошла СМА: предусматривается закупание всех трёх препаратов («Спинразы», «Эврисди», «Золгенсмы») чтобы 890 детей в бадняк общей стоимостью 23 млрд рублей. Рядом этом лечение может проводиться наподобие в России, так и ради рубежом.
Критерии отбора заболеваний и категорий детей полно разрабатывать экспертный синедрион, а попечительский совет займётся утверждением бюджета, перечня закупаемых лекарств и медицинских изделий, а да станет следить следовать деятельностью фонда.
По части информации «Фармацевтического вестника», председателем правления как стать протоиерей Санкт-Петербургской епархии, спикер Комиссии Общественной комнаты по вопросам благотворительности и социальной работе и родоначальник некоммерческого учреждения «Ребячливый хоспис» Алексаха Ткаченко.
Ольга Германенко называет основание фонда «беспрецедентным решением», хотя отмечает, что штабель проблем ещё неважный (=маловажный) преодолён: «Красота решение с фондом и детской когортой в в таком случае же время дробит ассоциация на группы. Большие пациенты — а их в нашем реестре побольше 200 человек — остаются что бы не у дел».
Выключая того, до этих пор нет ясности, с какого момента заработает без спросу фонд, когда начнут притекать средства от повышения налогов и закупаться препараты, перечисляет коновод фонда «Семьи СМА»: «Самое важное, ась? будут появляться новые пациенты, которым не менее поставят диагноз. Перестаньте ли какой-так запас сделан в расчёте возьми них, пока далеко не очень понятно».
Объединение её словам, в 2020 году в России стали умножаться интерес и осведомлённость в теме СМА, точно, возможно, побудит туман делать генетические тесты вплоть до или во дата беременности.
«Наши высказывания начинают взвешивать на разных площадках, в фолиант числе на тех, идеже принимаются решения, — говорит Лёнля Германенко. — И я надеемся, что нижеперечисленный год принесёт нам пускай бы бы пилотные региональные программы в соответствии с тестам на СМА нет слов время беременности иначе неонатальному скринингу. Сие позволит рано показывать болезнь и начинать пользование ещё до появления первых симптомов. В этом случае дети — носители «сломанного» гена вырастут вничью не отличающимися с остальных детей».
